靶向基因疗法使人类肿瘤大幅缩小

美国研究人员发布了迄今已知的关于KRAS抑制剂疗法在人类临床试验中应用的首个报告。根据英国《自然》杂志31日发表的一项癌症学研究，一种靶向一个重要遗传异常的新型抗癌药物，已经在小鼠和人类肿瘤研究中表现出一定的潜力。

KRAS基因对人类癌症影响非常大，它像“分子开关”：正常时，能调控细胞生长路径;一旦突变，则会导致细胞持续生长，增殖失控导致癌变。目前发现，许多人类癌症是由KRAS致癌基因突变引起的。大约13%的肺腺癌、3%的结肠直肠癌和2%的其它实体瘤都包含KRAS突变。

此次，美国加州安进公司研究人员朱迪·加农及同事，报告了一种名为“AMG 510”的抗癌药物的研发情况，“AMG 510”通过抑制KRAS的活性发挥作用。在KRAS突变癌症的小鼠模型中，这种疗法使生长中的肿瘤缩小了，在部分情况下甚至根除了肿瘤。

研究团队还报告了在一项剂量递增研究中，两名患有KRAS突变肿瘤的病人对治疗产生了正面反应。经过6周的治疗，两名病人的肿瘤分别缩小了34%和67%。这是首例癌症病人对一种直接的突变选择性KRAS抑制剂产生响应的报告。

结肠直肠癌小鼠模型显示，这种疗法还在肿瘤周围创造了一种促炎性微环境。这会使肿瘤对其它癌症药物更加敏感，产生适应性免疫反应，达成持久的疗效。

研究团队认为，综合而言，以上结果表明不论是单独使用还是结合其它抗癌疗法，这种药物都能产生良好的作用。